W materiale magazynu "Polska i Świat" opisano problem rodziny, w której dziecko choruje na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Terapia jest kosztowna, a rząd nie oferuje wsparcia finansowego w terapii genowej, więc rodzice sami zorganizowali zbiórkę pieniędzy na leczenie Michasia.
Dla nas SMA to jest choroba całej rodziny. Hubert przyszedł do nas, wyciągnął pieniądze ze swojej skarbonki. 100 złotych wyjął i mówi: mamo, wpłać to dla Michałka
- powiedziała w rozmowie z TVN24 mama chłopca, Justyna Bogucka. - Mam wrażenie, że nie podołałam w pewnym momencie, bo to nie są problemy małych dzieci. 8-letnie dziecko ma inne zmartwienia niż to, czy jego brat zdąży zebrać pieniążki na leczenie - dodała. Opowiedziała o tym, że gdy pojawił się pierwszy sygnał, świadczący o chorobie - chłopiec przestał podnosić nóżki i obracać się na boki - rozpoczęto diagnozę przez telefon. - Pani doktor nas uspokajała, Mówiła, że może on jest leniuszkiem, że może więcej go na rękach nosiliśmy w ostatnim czasie - wspomniała Bogucka. Gdy rodzinie Boguckich udało się dostać na wizytę i zrobić badania chłopcu, okazało się, że to SMA.
Rodzina chłopca z SMA zbiera pieniądze na najdroższy lek świata
Jednorazowa terapia genowa jest warta około 9,5 miliona złotych. Rodzina 13-miesięcznego Michasia zbiera pieniądze na leczenie chłopca. Korzysta z różnych sposobów - na podwórku państwa Boguckich powstał skup korków, makulatury, złomu i papieru. Zbiórka także odbywa się za pośrednictwem sieci - na stronie siepomaga.pl oraz w mediach społecznościowych.
- Dziwnie brzmi, mamy 2 kilogramy czasu. Michaś waży teraz 11 kilogramów, a terapię genową można podać dzieciom do 13,5 - zwróciła uwagę Justyna Bogucka. Wolontariusz Jacek Skwara powiedział w rozmowie z TVN24, że w pomoc dla chłopca zaangażowało się wielu ludzi. - Natomiast smutne jest to, że musimy wyręczać państwo - podkreślił.
Terapia genowa jest jedną z najdroższych
W Polsce od początku 2019 roku wszyscy pacjenci mają dostęp do refundowanego, ale bolesnego leczenia spinrazą, którą co cztery miesiące wstrzykuje się w odcinek lędźwiowy kręgosłupa pacjenta z SMA. Terapia genowa opiera się na jednorazowym dożylnym podaniu leku, który w Unii Europejskiej jest dopuszczony warunkowo od maja tego roku. Refunduje go już dziewięć europejskich państw, między innymi Francja, Niemcy, Włochy, Słowacja i Czechy.
- Każdy pacjent jest inny, w związku z czym większa liczba leków, które są dostępne, powoduje też możliwość uzyskania dobrego efektu u większej liczby pacjentów, bo nie każdy lek może być zastosowany u każdego - wytłumaczyła dla TVN24 prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Centrum Zdrowia Dziecka. Chociaż Andrzej Duda zapowiadał pomoc rodzinom dzieci z rzadkimi chorobami, w tym SMA, nie wiadomo, czy i - kiedy dostaną wsparcie, jeśli chodzi o terapię genową.
Nie wiadomo, czy terapia genowa będzie refundowana w Polsce
Paulina Rzymska, administratorka grupy licytacyjnej Michała Boguckiego wspomniała o tym, że pojawiło się na niej wiele komentarzy o tym, że rząd pomoże, więc zbiórka jest niepotrzebna.
To bardzo namieszało ludziom. Ludzie na grupie: po co zbieracie, przecież wam dadzą. No nie, nam nie dadzą
- powiedziała.
"Przygotowanie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pierwszego wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności i przedstawienie go ministrowi właściwemu do spraw zdrowia powinno nastąpić (...) do 26 lutego 2021 r. (...) nie jest dzisiaj możliwe jednoznaczne udzielenie odpowiedzi, które technologie lekowe zostaną uwzględnione w ostatecznym wykazie (...)" – czytamy na stronie Minsterstwa Zdrowia.
![Zaropiałe oczy u dziecka to nie tylko objaw alergii. Sprawdź, co jeszcze może powodować nieprzyjemną dolegliwość [przyczyny, leczenie]](https://bi.im-g.pl/im/e7/e0/1c/z30277863II,W-sytuacji-zaropialych-oczu-u-niemowlaka-najwaznie.jpg)
